Da li je Tramp zaista otkrio lek za autizam? Reč je o folnoj kiselini

Američki predsednik Donald Tramp i FDA saopštili su da će se manje poznati lek leucovorin koristiti kao lek za lečenje autizma, nakon što ga je FDA odobrila. Ova odluka saopštena je istovremeno kada će i paracetamol ili acetaminofen tj. Tylenol biti označen kao lek koji „veoma povećava rizik od autizma“ i kada je najavljeno da će se revidirati vreme i broj vakcina koje će deca u Sjedinjenim Državama primati, kao na primer, one protiv hepatitisa B, koja bi trebalo da bude pomerena na 12. godinu.

Da li leči autizam?

Ovaj lek, forma visoke doze folne kiseline, obično se propisuje za suzbijanje neželjenih efekata nekih lekova (recimo metotreksata), za lečenje pacijenata sa rakom tokom hemioterapije i za lečenje nedostatka vitamina B9. Odobrenje FDA će omogućiti programima Medikejda da pokriju troškove leka. To je prvi lek za autizam koji je FDA priznala.

Oni su saopštili da je obnovljeno ranije povučeno odobrenje za Velkovorin (Wellcovorin), brendiranu verziju leucovorina, koju proizvodi GSK. Proizvođač lekova prestao je da prodaje lek 1999. godine, pa je FDA povukla odobrenje. Sada su zatražili od GSK da podnesu novu prijavu za dodavanje podataka o cerebralnoj deficijenciji folata (CFD), stanju u kojem postoji nizak nivo folata u cerebrospinalnoj tečnosti, koja okružuje kičmenu moždinu i mozak. Proizvođač je najavio da će to učiniti. Leucovorin se obično koristi kod lečenja pacijenata obolelih od raka tokom hemoterapije, ali je korišćen i van indikacija za lečenje CFD.

Zašto ovaj lek?

Preporuka za upotrebu ovog leka izgleda da dolazi iz teorije da nizak nivo folata u mozgu može dovesti do stanja koji se naziva cerebralni nedostatak folata, piše The Conversation. Deca sa cerebralnim nedostatkom folata obično ne pokazuju simptome prve dve godine, zatim pokazuju znake teškoća u govoru, imaju napade i intelektualne smetnje. Pošto su znaci autizma slični i obično se javljaju u istom uzrastu, neki su pretpostavili vezu između cerebralnog nedostatka folata i autizma.

Neke studije su pokazale potencijalnu vezu između autizma i niskog nivoa folata u mozgu, vitamina B koji se nalazi u mnogim namirnicama poput lisnatog povrća, orašastih plodova i jaja, ali su potrebna dodatna klinička ispitivanja. Telu je svakako potreban folat za stvaranje novih crvenih krvnih zrnaca,a u trudnoći je neophodan za rast i razvoj fetusa i može da spreči urođene mane. Nedovfoljno folata povezano je sa razvojem spine bifide, stanja u kojem se kičma bebe ne razvija pravilno, pa se iz tog razloga ženama savetuje uzimanje suplemenata folne kiseline i pre začeča i tokom prvih meseci trudnoće.

Ranije je Vašington post pisao da je administracija odlučila da uvede leucovorin nakon što je rana, dvostruko slepa placebo kontrolisana studija u kojima se leucovorin daje deci s autizmom navodno pokazala ono što neki naučnici opisuju kao izuzetna poboljšanja u njihovoj sposobnosti govora i razumevanja drugih. Zvaničnici Američke agencije za hranu i lekove (FDA) su zato nedavno razmatrali nove formulacije kako bi lek mogao da se koristi.

Telo ne može da skladišti mnogo prirodnih folata, pa se zato folna kiselina dodaje hrani ponekad ili se koristi kao suplement uz neke lekove, i u trudnoći (400 mikrograma folne kiseline svakog dana, prema preporuci CDC).

Otkrića o leukovorinu su uzburkala naučnu zajednicu, pokrećući obnovljenu debatu o složenim uzrocima autizma, stanja koje su neki stručnjaci nedavno smatrali pretežno genetskim i stoga uglavnom neizlečivim.

Šta je ISTINA?

Dr Ričard Fraj, pedijatrijski neurolog u Finiksu koji je suosnivač neprofitne organizacije „Fondacija za otkrivanje  lečenje autizma“ rekao je da u njegovoj prvoj studiji sa 93 dece s autizmom koja su testirana na antitela koja mogu sprečiti folat da dospe do mozga, oko tri četvrtine njih imale antitela. Oko jedne trećine dece koja su pozitivno testirana na antitela videlo je barem umerenu korist od uzimanja leukovorina, kaže on. „Njihov govor se poboljšao. Njihova verbalna komunikacija se popravila.“

Međutim, nauka još istražuje, a ovo je još u preliminarnoj fazi. Antitela se takođe mogu naći i kod rođaka osoba s autizmom koji nemaju ovo stanje. Fraj je video da leukovorin pomaže deci s autizmom ali da „ne postoji pilula za autizam“.

„I ne postoji univerzalno rešenje. Jedna stvar koju znamo o autizmu jeste da je veoma komplikovan i da decu treba posmatrati individualno.“

Međutim, nauka o ovom leku i autizmu „još je u veoma ranoj fazi i potrebna su dodatna istraživanja pre nego što se donese konačan zaključa“, navodi se u saopštenju Fondacije za nauku o autizmu. Podaci u korist lečenja leucovorinom potiču iz „četiri mala randomizovana kontrolisana ispitivanja, sve koristeći različite doze i različite ishode, a u jednom slučaju, oslanjajući se na specifičnu genetsku varijantu“, napominje Fondacija.

Dr Dejvid Mandel, profesor psihijatrije i stručnjak za autizam na Univerzitetu u Pensilvaniji rekao je za Rojters da bi ovaj lek mogao biti mogući način tretman za neku decu sa autizmom „ali dokazi koji imamo koji to podržavaju.. su zaista, zaista slabi.“

Da li davanje deci folne kiseline popravlja autizam?

Pregled dokaza iz 2021. godine analizirao je rezultate 21 studije koja je koristila ovaj lek za autizam ili cerebralni nedostatak folata. Deca koja su ga uzimala uglavnom su imala poboljšane simptome autizma. Ali, autori su takođe rekli da su potrebna dodatna istraživanja kako bi se potvrdili nalazi. Od tada, mala studija iz 2024. godine obuhvatila je oko 80 dece uzrasta do 10 godina sa autizmom. Polovina je uzmala maksimalnu dozu od 50mg folne kiseline (slično leucovorinu), a druga placebo. Oni koji su uzimali lek imali su izraženije poboljšanje od onih iz placebo grupe. Slična studija iz 2025. godie ispitala je istu dozu folne kiseline datu kineskoj deci s autizmom. Oni kojima je data folna kiselina imali su veće poboljšanje u vrsti društvene veštine poznate kao društveni reciprocitet u odnosu na decu iz placebo grupe. Iako obećava, nijedno ispitivanje nije na nivou da promeni medicnsku praksu jer su potrebne veće studije za odgovarajuću preporuku. Takođe, lek ima neželjene efekte. Najozbiljniji ili najčešći su teške alergijske reakcije, napadi ili epileptični napadi, mučnina i povraćanje.

Prvi čovek FDA dr Martin Makari je međutim, nove inicijative za autizam okarakterisao kao revolucionarne. Američki lekari će sada moći da prepisuju lek za lečenje simptoma autizma.

„Ova administracija radi zajedno kako bi postavila velika pitanja o tome zašto se deca u našoj zemlji tako brzo i prečesto razboljevaju. Medicina sprovodi male studije, dajući nam odgovore koje smo već znali, ali moramo napraviti razliku.“ Direktor NIH dr Džej Batčardža je najavio više od 50 miliona dolara nagradu kao podršku za 13 istraživačkih projekata o autizmu, uključujući autizam, biologiju, životnu sredinu i genetiku.